TUR  ENG


ANA SAYFA HASTA BİLGİLENDİRME SAYFALARI    


Primer İmmün Yetmezlik hastalıkları nasıl tedavi edilir?
Hazırlayan: Doç. Dr. Caner Aytekin

Primer İmmün Yetmezlik (PİY) hastalıklarının tedavisindeki amaç:

1. Enfeksiyonların sayı ve ciddiyetinin azaltılması

2. Birlikte bulunan diğer hastalık bulgularının tedavi edilmesi

3. PİY'li çocuk ve yetişkilerin mümkün olduğunca normal bir yaşam sürmesidir.

PİY’li hastalar bağışıklık sistemi hastalıklarında uzmanlaşmış doktorlar tarafından deneyimli merkezlerde tedavi edilmelidir.

Mevcut hastalığın türüne göre tedavi yöntemleri değişmekte ve seçilmektedir.

Enfeksiyonlardan Korunma ve Tedavi:

PİY hastalıklarında enfeksiyonlardan korunmak için genel temizlik kurallarına uyulmalı, el ve ağız-diş temizliği sağlanmalı, sigara içimi ve sigara dumanına maruziyet önlenmeli ve enfeksiyonu olan bireylerden sakınılmalıdır.

Temiz ve güvenilir içme suyu sağlanmalı, özel hastalık gruplarında kaynatılarak tüketilmeli ve kullanılmalıdır.

Evcil hayvanlar ile temastan sonra eller yıkanmalıdır.

Hastalık grubuna göre aşı uygulamaları düzenlenmelidir.

Enfeksiyonların tedavisinde ağızdan veya bazı durumlarda damar içi yolla antibiyotik kullanılır.

Bazı hastalıklarda enfeksiyonlardan korunmak için uzun süreli koruyucu dozda (proflaksi) antibiyotik kullanılabilir. Hatta hafif seyirli antikor eksikliklerinde (bebeklik döneminin geçici immünglobulin eksikliği, selektif IgA eksikliği gibi) kış mevsiminde sadece koruyu antibiyotik uygulaması yeterli olacaktır.

Yine bazı özel durumlarda mantar enfeksiyonlarından korunmak için koruyucu dozda mantar ilaçları (antifungal) kullanılır.

İmmünglobulin Tedavisi:
İmmünglobulinler, mikroorganizmalara bağlanarak ve bağışıklık hücrelerinin bu mikroorganizmaları temizlemesinde yardımcı olur.

Bazı PİY hastalıklarında immünglobulin üretimi yeterli değildir veya hiç yoktur. Bu hastalarda immünglobulin uygulaması en önemli tedavidir. Bu tedavinin amacı eksik olan immunoglobulini yerine koyarak kısa vadede enfeksiyon sıklık ve şiddetini azaltmak, uzun vadede ise tekrarlayan enfeksiyonların yol açacağı organ hasarlarını önleyerek hastanın yaşam kalitesini artırmaktır.

İmmünglobulin tedavisi başlıca;

- ağır antikor eksiklikleri (agamaglobulinemiler, yaygın değişken immün yetmezlik, hiper IgM sendromları gibi),

- ağır kombine immün yetmezlik, kombine immün yetmezlikler ve

- antikor eksikliği ile seyreden (Wiskott-Aldrich sendromu, ataksi-telanjiektazi gibi) çeşitli PİY hastalıklarında uygulanır.

Bu tedavi geçici koruma sağladığı için belli aralıklarla ve düzenli olarak verilmelidir.

İmmünglobulin tedavisinin süresi kök hücre nakli ile iyileşebilen hastalarda nakil sonrası 6ay-1 yıl iken, nakil gerektirmeyen PİY lerde ömür boyudur.

Kök Kücre Nakli:
Kök hücreler, pek çok farklı bağışıklık hücresine dönüşebilen olgunlaşmamış ana hücrelerdir.
Kök hücre nakli bağışıklık hücrelerinin olmadığı veya yeterli çalışmadığı bazı PİY hastalıklarında kullanılan özel bir tedavi şeklidir. Doku grupları uygun sağlıklı vericilerin kemik iliği, kordon kanı veya çevre kanından uyarı ile elde edilen kök hücrelerin damar yoluyla verilmesiyle uygulanır.Oldukça etkin ve sonuçları başarılı olan kök hücre nakli, sadece ağır kombine immün yetmezlik, kombine immün yetmezlikler, kronik granülomatöz hastalık, X’e bağlı lenfoproliferatif hastalık ve Wiskott-Aldrich sendromu gibi bazı PİY hastalıklarında uygulanır.

Kök hücre naklinde verici seçimi, hasta ile verici arasındaki doku gruplarının karşılaştırılması ile yapılır. Doku grupları tayini ile uygun verici bulunmaya çalışılır. Doku grupları tayini hasta ile verici arasındaki HLA sınıf I (A, B, C) ve HLA sınıf II (DR, DQ) moleküllerinin karşılaştırılması ile yapılır.

İdeal verici A, B, C, DR, DQ gen bölgelerindeki her iki allelin de uygun olduğu durumdur (10/10). Bu duruma uygun olabilecek en ideal verici hastanın kardeşidir. Ancak bu her zaman mümkün değildir. Doku grubu uygun kardeş olmadığı zaman, yakın akrabalardan ve daha sonra kök hücre bankalarından (ulusal-TÜRKÖK ve uluslararası doku bilgi bankaları) akraba dışı doku grupları uygun vericinin taranması gereklidir.

 Diğer Tedaviler:

- Granülosit koloni uyarıcı faktör (G-CSF): Bağışıklık sisteminin nötrofil olarak adlandırılan hücrelerinin kemik iliğinde yapımını uyarır. Nötrofil yapımının bozuk olduğu konjenital (doğuştan) nötropeni veya glikojen depo tip 1b gibi hastalıklarda cilt altına uygulanarak kanda nötrofillerin artışını sağlar.

- İnterferon gamma: İnterferon gamma immün sistem hücreleri tarafından üretilir ve mikroorganizmaların öldürülmesine yardımcı olur. Kronik granülomatöz hastalık gibi bazı PİY’lerde hastayı enfeksiyondan korumak için destek amacıyla kullanılır. Cilt altına uygulanır.

- Adenozin deaminaz enzim tedavisi: Bir tür ağır kombine immün yetmezlik olan adenozin deaminaz (ADA) enzim eksikliğinde kullanılır. PEG-ADA adlı enzim kas içine haftada bir veya iki kez uygulanır. Tedaviye yanıt hastadan hastaya değişir. Kalıcı bir tedavi seçeneği değildir. Uygun donör bulunarak kök hücre nakli yapılıncaya kadar geçen süre içinde hastanın enfeksiyonlardan uzak ve iyi durumda tutulması sağlanmış olur.

- Gen tedavisi: Hastanın kök hücrelerindeki hatalı genin düzeltilmesi işlemidir. Gen tedavisi günümüzde sadece ADA eksikliği sonucu gelişen ağır kombine immün yetmezlik hastalığında Avrupa’da kullanım onayı almıştır. Yine bir tür ağır kombine immün yetmezlik olan İnterlökin-2 reseptör (IL2R) eksikliğinde, kronik granülomatöz hastalık ve Wiskott-Aldrich hastalığında deneme aşamasındadır.